2025 年 4 月 10 日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布：计划逐步取消单克隆抗体及其他药物的动物实验要求。使用“新方法论”（包括 AI 计算模型、人类细胞系、类器官以及器官芯片系统等）替代动物实验，同时使用真实世界数据确定药物的有效性。

据悉，FDA 正在采取一项开创性举措，以推进公共健康事业，即在单克隆抗体疗法及其他药物的研发过程中，使用更有效且与人类更相关的手段取代，旨在提高药物安全性，加快评估流程，同时减少动物实验，降低研发成本，并最终降低药品价格。

具体来说，FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求，包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试（即所谓的“新方法论”）。该方案将立即在新药临床试验申请（IND）中实施，鼓励纳入这些“新方法论”数据。为确定药物的有效性，FDA 还将开始使用来自其他国家的已有的真实世界安全性数据（这些国家的监管标准与美国相当，且该药物已在这些国家中进行过人体研究）。

于今年 4 月 1 日上任的 FDA 新任局长 Martin A. Makary 博士表示，长期以来，制药公司对已在国际上广泛用于人类的药物进行着额外的动物试验。此次宣布的新举措标志着药品评估方式的范式转变，有望在加快提供治愈方法和有效治疗的同时减少动物试验。通过利用基于人工智能（AI）的计算模型、基于人体器官模型的实验室测试以及真实世界的人类数据，我们能够更快速、更可靠地为患者提供更安全的治疗，同时降低研发成本和药品价格。这对公共卫生和伦理而言都是双赢。

FDA 进一步指出了在单克隆抗体药物的安全性评估中替代动物试验的主要好处：

先进的计算机模拟：该路线图鼓励开发者利用计算机建模和人工智能（AI）来预测药物的行为。例如，软件模型可以模拟单克隆抗体在人体内的分布情况，并根据这种分布以及药物的分子组成可靠地预测副作用。这将大大减少动物试验的需求。

基于人类的实验室模型：FDA 将推动使用实验室培育的人体“类器官”和器官芯片系统，这些系统能够模拟人体器官（例如肝脏、心脏和免疫器官）来测试药物安全性。这些实验能够揭示在动物身上可能容易被忽略的毒性效应，从而为了解人体反应提供更直接的窗口。

监管激励措施：FDA 将努力更新其指导方针，以允许考虑来自这些新方法论的数据。提交了来自非动物测试的有力安全数据的制药公司可能会获得简化的审查，因为某些动物研究的需求被消除，这将激励对现代化测试平台的投资。

加速药物研发：运用这些现代技术应当有助于加快药物研发进程，使单克隆抗体疗法能够更迅速地惠及患者，同时又不降低安全性。

巩固全球监管科学领导地位：通过这一举措，FDA 再次确认了其作为现代监管科学全球领导者的角色，为行业树立了新标准，并鼓励采用创新且人道的测试方法。近年来，国会和科学界一直呼吁采用更贴近人类的测试方法。这一新政策是 FDA 在技术进步背景下致力于监管科学现代化的又一举措。